1型发作性睡病新药来了 湘雅二医院开出处方

华声在线全媒体记者 李琪

白天随时随地犯困、夜间睡眠紊乱……困扰全国无数患者的1型发作性睡病，终于迎来全新治疗突破。10月30日，记者从中南大学湘雅二医院了解到，该院近日已开出全国首批创新药“奥普雷顿片”（规格为1mg）处方，标志着这一创新疗法从“获批上市”迈向“患者可及”，为1型发作性睡病患者带来了新的治疗选择。

靶向核心发病机制，为1型发作性睡病患者带来全新对因治疗选择

据介绍，发作性睡病是一种慢性、罕见的神经系统疾病，发病机制主要是因食欲素神经元丢失所致，目前临床治疗以对症治疗为主。作为一款全球同步研发、同步申报，并率先在中国获批的全新靶点创新药，奥普雷顿片于2026年7月获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗16岁及以上青少年和成人1型发作性睡病患者，是中国首个获批的口服高选择性食欲素2型受体激动剂，也是目前唯一获批用于治疗1型发作性睡病的创新药物。

我国现有发作性睡病患者人数约为70万，其中1型发作性睡病（简称NT1）约占75%-80%。

NT1的核心病因在于下丘脑负责调控睡眠—觉醒信号的食欲素神经元丢失，导致睡眠—觉醒状态不稳定，并带来贯穿24小时的疾病负担：白天可能过度嗜睡甚至猝倒，晚上则出现睡眠瘫痪、甚至睡眠幻觉。

长期患病不仅严重干扰患者生活学习，还会诱发认知受损、焦虑抑郁、肥胖代谢异常、心脑血管问题等共病，大幅增加摔倒、交通事故风险，对青少年学业、成年后就业社交造成不可逆的终身影响。

湘雅二医院神经内科副主任医师王玮介绍，以往临床只能分症状针对性治疗，难以全面改善患者整体状态。新药通过创新对因药物的投用，直击食欲素缺失病根，能够系统性改善患者日间嗜睡、猝倒、昼夜睡眠紊乱等系列问题，大幅提升治疗效果，彻底改写了该病“治标不治本”的治疗困境，为长期受困患者提供全新治疗方案。

早识别、早诊断，是患者开启规范治疗的第一道关口

创新疗法进入临床，为NT1患者带来了新的治疗可能，而要让真正需要治疗的患者及时获益，首先要跨过疾病认知和诊断两道关口。一项研究显示，超过50%的患者存在误诊经历，通常被误诊为精神或心理障碍。在诊断方面，发作性睡病患者从症状出现到最终确诊平均仍需10年以上。

这次开具新药首张处方的患者，是一名19岁大学生，他早在11岁便已出现相关症状，此后曾辗转多家医院、尝试多种治疗方式，直至18岁才最终明确诊断，从症状出现到确诊历时7年。

医生表示，1型发作性睡病患者的发病年龄通常在10—20岁之间。这段被延误的时间，往往横跨儿童青少年求学、性格塑造和社会能力发展的关键阶段。疾病若长期未被及时诊断，不仅意味着治疗时机的延后，临床症状也将严重影响患者的学习、生活和社会功能，导致患者无法接受正常教育、就业困难、收入降低、失去升职机会等，对人生发展的多个阶段带来持续且不可逆的影响。

王玮特别提醒大众，需提高对该病的认知。如果孩子或青少年频繁出现无法控制的日间嗜睡、大笑激动时突发肢体无力、夜间睡眠紊乱等情况，切勿简单归为偷懒、嗜睡或心理问题，需及时前往睡眠专科筛查，实现早识别、早诊断、早治疗。

作为国家临床重点专科，湘雅二医院神经内科开设专属睡眠障碍专科门诊，可开展多导睡眠监测、脑电监测等全套专科检查，能精准评估、规范诊疗发作性睡病等各类疑难睡眠疾病，为患者提供个体化治疗与长期随访管理。

据悉，这款创新药落地只是患者获益的第一步。未来随着医保、商业保险、惠民医保及患者帮扶等多层次支付保障体系持续完善，将进一步降低患者长期用药负担，让更多罕见病患者真正实现“用得上、用得起、用得久”，安心回归正常学习、工作与生活。

作者：李琪

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来源：华声在线